LA EDICIÓN GENÉTICA Y SUS “TIJERAS MOLECULARES”
- Vanina Acosta
- 25 nov 2025
- 4 Min. de lectura
Una tecnología transforma los genes e impulsa avances en medicina y agricultura. Sin embargo, requiere ajustes para su total desarrollo.
En la película Jurassic Park, científicos extraían el ADN de dinosaurios a partir de la sangre que los mosquitos habían succionado hace millones de años. En la película, el personaje de Dr. Henry Wu utilizaba ese material genético para completar las secuencias faltantes en el ADN completo de una rana y así “revivir” a esas criaturas. Lo que entonces parecía ciencia ficción, hoy está mucho más cerca de convertirse en realidad.
Las Repeticiones Cortas Palindrómicas Agrupadas y Regularmente Espaciadas (CRISPR) son mecanismos utilizados por las bacterias de manera natural para defenderse de los virus. Cuando una bacteria es atacada, puede “guardar un recuerdo” del virus tomando pequeños fragmentos de su ADN. Ese registro queda en el propio genoma. Si el virus vuelve, la bacteria usa esas “copias” para reconocerlo y, junto con la proteína Cas (pieza clave del sistema CRISPR), cortar su ADN y destruirlo.
“A partir de la observación de las bacterias, los científicos comprendieron que podían aprovechar ese mismo mecanismo de modo que, determinen la secuencia específica que quieren que el sistema corte, por ejemplo, para intervenir sobre una proteína que causa enfermedad o patología”, explica el doctor en Biología Molecular, Tomás Peters, investigador del CONICET.
Una vez que este sistema está creado en el laboratorio, puede buscar dentro del ADN la parte que le indiquen, cortarla y hacer que deje de funcionar. Para eso utiliza unas moléculas llamadas ARN guía, que son como un GPS: están diseñadas para enganchar dos fragmentos de ARN e indicarle a la proteína Cas el punto exacto donde debe cortar.
Estas proteínas actúan como “tijeras moleculares”: la Cas9, usada en mamíferos, a veces realiza cortes imprecisos, mientras que la Cas12 funciona como una tijera más fina y precisa, ideal para diagnósticos moleculares.
Al respecto, Peters explica que “la Cas12 es más chica la proteína que la Cas9, entonces en términos de cuándo armas todo el sistema antes de meterlo en una célula es más fácil hacerla” y agrega: ”Las diferencias están en que, con una vos podés cortar, por ejemplo, todo, o cortar una sola de las hebras y dejar la otra lista”.
¿Cómo se repara el ADN después del corte?
Cuando la herramienta de edición genética corta el ADN, el organismo necesita repararlo, y este proceso puede optar por dos variantes. Una de ellas es el método de Unión de Extremos No Homólogos (NHEJ), una reparación rápida pero imprecisa que funciona uniendo los dos extremos del corte.
“En uno podrías hacer cosas como, por ejemplo, si tenes un texto borrar los párrafos con una no homóloga: tengo un primer párrafo, tengo este segundo párrafo y este tercer párrafo. borró el párrafo del medio y uno estos dos”, explica el experto.
La Reparación Dirigida por Homología (HDR) utiliza una especie de molde de ADN para incorporar una modificación específica o insertar un nuevo fragmento en el hueco generado por el corte. ”En uno dirigido por homología, en vez de borrar el párrafo del medio podría cambiar una letra en una palabra del párrafo que no te gusta”, describe el biólogo.
La tecnología CRISPR también se ha utilizado en cultivos de papa mediante la edición del gen CBP80, lo que mejora la regulación de la transpiración y aumenta la resistencia a la sequía. Esta modificación fortalece las defensas de la planta y la resistencia a enfermedades.
Para el investigador, “persisten las dudas sociales sobre los organismos genéticamente modificados, incluso cuando sólo se altera su propio ADN, como ocurre con las técnicas transgénicas”.
La edición genética dentro del ser vivo
Un equipo científico del Hospital de Filadelfia y la Universidad de Pensilvania, diseñó una terapia que repara un error puntual en el ADN. Esta técnica se aplicó en un recién nacido con una enfermedad metabólica por la que acumula amoníaco, lo que genera daño neurológico o muerte temprana. Entre los 7 y 8 meses, el bebe recibió dos infusiones de nanopartículas lipídicas que transportaron un sistema CRISPR modificado directamente al hígado.
En este estudio, los resultados fueron positivos y así se abrió el camino a tratamientos a medida para enfermedades genéticas. Sin embargo, las terapias génicas sólo pueden aplicarse de manera localizada. Según el especialista, "estás intervenciones están prohibidas en células germinales, que son las que dan origen a los óvulos y los espermatozoides que pueden transmitir la información genética a los hijos”.
Un científico chino aseguró haber creado modificaciones genéticas en dos embriones de gemelas para eliminar el gen CCR5 y volverlas más resistentes al VIH.
"Ningún país hoy permite realizar una modificación genética de esas características en un humano, porque el receptor al que se dirige el sistema está en las células por una razón. Por más que el virus haya desarrollado una estrategia para usarlo a su favor, si nosotros no tenemos la evolución, es por algo que lo conservamos", sostiene el experto.
Si bien esta herramienta es muy prometedora, cualquier modificación genética en humanos debe estar estrictamente regulada. “Es no estar completamente seguro de los alcances de la modificación hasta que esta esté totalmente comprobada. Por lo cual, es fundamental conocer a profundidad la proteína con la que se trabaja, sus posibles targets, ya que generalmente una misma proteína no tiene una única función”, advierte el bioquímico sobre los riesgos.
A pesar de las limitaciones, el proceso CRISPR impulsó grandes avances en distintas áreas científicas. El crecimiento sostenido de publicaciones en la revista PubMed desde 2012 hasta la actualidad muestra su creciente interés global en pruebas como nuevos ensayos con células editadas para tratar cánceres y enfermedades autoinmunes, o ediciones genéticas en agricultura como, por ejemplo, el brócoli tolerante a la sal.
Fuentes
Me encantan los graficos y como complementan las explicaciones, ademas crispr es un tema muy poco explorado, la investigacion me parece muy buena 👏🏻
Increíble la forma en la que bajaste a tierra conceptos tan complicados. Me gustó muchísimo la nota!